112年健保預算出爐，健保署提出寬列罕藥預算，讓苦等救命罕藥的病患有得到治療或控制病情的機會。不過，罕見疾病基金會指出，回顧過去六年來罕藥專款未執行預算累計仍高達35.877億，且通過給付的新藥幾近個位數，對病患及家屬而言，預算增加僅是空有其表，卻無法即時挽救苦等新藥的病患，因此期盼能縮短罕藥審查時程以及落實執行罕藥預算，讓苦等救命罕藥的病患有得到治療或控制病情的機會。
首次罕病全國民調 九成支持擴大罕病醫療照顧
為提高民眾對於罕見疾病的了解，以及呼籲政府對於罕病病友醫療權益之重視，罕見疾病基金會公布首份民調報告，針對20歲以上含跨15個行業別之民眾，進行的罕病醫療健康相關議題的民意調查，內容包含「對於疾病的擔憂」、「對於罕病的認知」、「對罕病符合遺傳承擔、保險分攤看法」及「對罕病治療的支持」等四大面向。調查發現：
1.有8成8（88.4%）民眾贊同全民健保應依循風險分攤機制，照顧罕病病人治療之所需。
2.高達9成（91.3%）民眾表示支持對罕見疾病的治療，因為若能及早診斷及治療，可避免患者有較嚴重失能的後果，亦可大幅減少社會成本及其他醫療支出。
3.有88.9%的民眾支持健保應擴大罕病專款預算並提高執行率，以使罕見疾病患者獲得更多的照顧。
救命不能等 提高罕藥給付率
罕見疾病藥物因為市場小、開發成本高，被稱為「孤兒藥」，費用非一般家庭可負擔，若無健保支持，無疑使家庭經濟及生活陷於困窘甚或絕境。自2020年至今，罕見新藥累積未給付達23種、可照顧19種罕病，通報人數截至2023年1月，共有7,144人。然而，其中高達29%病友(2,072人)已經過世，顯見罹患罕見疾病死亡風險相對高，更應加速給予病友治療；而這19種疾病當中，仍有8種罕病沒有任何有效的治療方式，約3,172人仍在等待藥物治療的機會。
高風險罕病患者命在旦夕 盼及時給付罕見新藥
根據罕見疾病基金會統計顯示，罕藥支出占整體健保預算，歷年來均未超過1%，近六年罕藥專款未執行預算總額高達35.877億。就整體給付率來看，一代健保的罕藥給付率為86.79%，至二代健保時大幅下降為44.44%，不增反減，可顯而知，近年來雖有許多罕見新藥研發上市，但台灣的罕病病友卻沒有獲得治療的機會;皆由於「不具成本效益」或者「長期療效和副作用不明確」，然上述拒絕給付理由並無明確評估標準，基於本會最新民調支持度顯示健保署過去6年執行率與民意背道而馳，罕見疾病基金會呼籲，應積極回應民意擴大健保醫療照護。
