【罕病孤獨路3】遭國內外排擠 進口罕藥如水中撈月

財團法人罕見疾病基金會創辦人陳莉茵,今年已73歲,仍在罕病這塊領域持續兢兢業業,數十年來如一日,企圖能為更多病友再謀取一絲絲生機。

西元2000年《罕見疾病防治及藥物法》通過,讓台灣成全世界第5個為罕病建立制度的國家,過程可謂篳路藍縷。然而至今雖有制度保障,卻仍有不少困境待突破,包括藥價昂貴無法負擔、台灣市場太小降價不易,以及中國對台鎖藥,在在讓治療之路充滿艱辛。財團法人罕見疾病基金會創辦人陳莉茵更悲痛表示,在2022年初,遇見一位已婚的罕病患者,因來不及用藥,造成肌肉萎縮,體重剩16公斤,一餐只能吃2顆餃子,明明有藥物卻遲遲未果,如能及早治療,或許能讓這齣悲劇及時喊卡。

罕病這塊餅 沒人想咬一口

由於罕藥研發時間長、成本高,患者稀少,因此全球市場小。馬偕紀念醫院罕見疾病中心主任林炫沛醫師舉例,「一顆感冒藥成本不到新台幣幾塊錢,但它在全世界的商機是幾百億;相對於罕藥,很多罕病全世界患者百例不到,因此市場很小。」陳莉茵也說:「任何一家藥商想在罕見疾病裡咬一口大餅,是不存在的。」

市場小、藥價高昂,使得藥商、醫院不想做賠本生意,陳莉茵表示,因此2003年健保總額預算開跑時,罕藥只有被排擠的宿命,直到2005年才替罕藥設置5.1億的專款,迄今2022年成長為87.78億元,相較於健保總額8100億,罕病專款已很幸運佔到1%。而在台灣所認定的罕見疾病種類為235種,現今已給付59種藥物、適用於治療35種疾病,然而到今年一月,尚有20種罕藥等待進入台灣市場,該優先讓哪一種藥品進入?成為一大挑戰。

三把刀劍伺候 形成罕藥「自我排擠」

陳莉茵估算,2020年約87億的罕藥專款實際上已消耗約71億,再加上用藥患者隨著年齡增加、體重增加,劑量可能隨之增多,若再面臨財務衝擊1-2億,推估之下,這20種等待進入市場罕藥,恐怕只得選擇3種,這就是「自我排擠」。另外,目前台灣通報的罕病患者約18700人,專款應該要運用在誰身上?她說,「我們必須了解公共資源的分配,在藥品昂貴的狀況下,只能選擇最急迫、最需要的藥物來使用。實在無法滿足每一位罕病患者的需求。」

罕病藥物要能夠交付到患者手上,過程以披荊斬棘都不足以形容。陳莉茵指出,罕藥需面臨三把大刀,第一稱之為「尚方寶劍」指的是藥物的查驗登記必須許可;二是「倚天劍」指的是要符合醫療給付規範;三是「屠龍刀」,也就是價量協商,才能決定哪種藥物可成功進入台灣市場的窄門,而在《罕見疾病防治及藥物法》對於健保是否同意給付罕見疾病的藥物,只有建議權,並無約束力,因此權柄仍握於健保手上。

對岸對台鎖藥 籲政府拿出魄力

那位骨瘦如柴、僅存16公斤的患者,如能早點用藥,就能擁有尊嚴的人生、進而對社會做出貢獻。然而人世間沒有完美無缺的制度、規範,「無法滿足每一個狀況,也永遠一定會有遺憾。」陳莉茵感慨地說。此外,除了台灣已形成自我排擠的情勢之外,去年底(2021年),一種罕見疾病──脊髓性肌肉萎縮症(SMA)藥品在中國大幅降價,無形中被大國壟斷形成「罕藥鎖台」,著實憂心。

陳莉茵聲聲呼籲,政府要拿出魄力。在美國有4大戰略物資「半導體晶片」、「電動車電池」、「稀土」和「藥品」,反觀台灣已有一座科技業的護國神山,是否也能發展先進藥品的製藥能力與技術?取得代理權,脫離大國壟斷,政府應鼓勵與扶植產業,才能得到合理藥價。更呼籲國際藥廠延長專利或減少行銷回收,讓罕藥可近性更提升。

2019年「WHO全民健康覆蓋」大致提及,罕見疾病的議題不應因經濟因素,忽略診斷、治療與研究等,殷切期盼台灣健保於罕病領域能擴大給付,如此才能環環化解罕藥困境。即便過程有如水中撈月般困難重重,今年已屆73歲的陳莉茵仍在這條道路持續努力,數十年來如一日,企圖能為更多病友再謀取一絲絲生機。

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