「泛視神經脊髓炎(NMOSD)」主要好發於35-45歲的女性，是一種因自體免疫造成中樞神經系統發炎的罕見疾病，急性發炎時身體會無力與麻痺，且每次的反覆發作都會損傷視神經、脊髓及腦幹造成不同的後遺症，如視力減退、全身不聽使喚、大小便失禁、失能臥床等，需要他人的協助與照護，嚴重時還可能影響到呼吸功能，有生命危險。

過往治療資源匱乏，患者面臨隨時可能失明、失能恐懼

目前台灣約有將近600名的NMOSD患者，過去在缺乏健保資源下，許多人未能獲得妥善治療，於一次次復發後失明或全癱，所幸今年已有專一用藥新型生物製劑通過健保給付，可減少發炎與劇烈的免疫反應，顯著降低患者的復發機率與對神經系統的重度損害。

彰化基督教醫院神經內科張振書醫師表示，由於NMOSD目前尚無法治癒，在臨床治療上，急性發作住院期會依患者病情考慮以高劑量類固醇靜脈注射、血漿置換術或自費免疫球蛋白注射等方式來降低免疫反應；而在慢性穩定期，在過去缺乏新型藥物又需考慮方便患者可居家照護的狀況下，傳統治療多以口服類固醇或合併其他免疫抑制劑為主，然而這些合併的免疫抑制劑都屬於非正式規範的治療方針(藥品仿單標示外使用off-label use），減少復發的效果沒有新型的生物製劑好，長期使用更會有白血球下降。

免疫力低下易感染、肝功能異常等副作用，需醫師與病患之間長期配合以監測病情；有些患者因傳統治療效果不彰，過去也可能考慮自費接受Rituximab(莫須瘤)等同為off-label use且有一定副作用的藥物，嘗試控制復發機率。

傳統治療未完全符合適應症副作用多，新型生物製劑顯著降低復發機率已通過健保給付

三軍總醫院神經科部周中興醫師表示，傳統NMOSD用藥並非正規治療方針，因此臨床劑量與療程規劃並不明確，治療風險較高；反觀專一用藥新型生物製劑有明確的臨床試驗與建議使用劑量等科學依據，不僅可有效降低70%至90%復發率、取代或是減少類固醇的劑量，定期皮下注射也增加治療的方便性，且副作用較少、不太會有嚴重的不良反應。

張振書醫師提到，門診一位50歲左右患者，原有高血壓、糖尿病等問題，兩年前因視力模糊就醫檢查，短短三天內，病況就快速加劇導致視神經嚴重受損，有全身無力、打嗝嘔吐等症狀，確診為NMOSD之後迫不得已辭去工作入院治療。初期接受傳統治療但症狀仍無明顯改善，後來有機會使用新型生物製劑病情才逐漸穩定、神經受損狀況也減輕，患者也熟練自行皮下注射。近期獲知通過健保給付的好消息，期盼能提出藥物申請，希望病患能擺脫未來可能再復發、惡化的風險。

不讓罕病成為家庭噩夢，給付成NMOSD患者治療新希望

周中興醫師感嘆，許多NMOSD患者是正肩負家庭育兒與經濟重擔的青壯年女性，面臨生活工作不保，還需要自費負擔昂貴治療，對於這些罕病患者來說生活非常困難，令人相當心疼。目前專一用藥生物製劑的健保給付有其一定的條件限制，這些符合給付條件的NMOSD患者們終於等來了改變命運的契機，有機會在接受治療控制病情後還能重返職場，同時更減輕昂貴的治療對家庭經濟的沉重壓力，看見生活的一線曙光。期盼未來的相關給付政策能更加落實健保精神，持續以多元財源支持罕病創新藥品，回應及保障弱勢患者的治療權益。