國立臺灣大學醫學院附設醫院兒童醫院擁有整合醫療團隊及豐富臨床經驗與數據，攜手推動基因治療技術的輝瑞大藥廠，建立國家級基因治療中心，為奠定台灣亞洲基因治療學術領先地位努力，並持續推動醫療發展，為病友家庭點亮希望。
「基因治療」醫療發展趨勢 提供更好治療選擇
先天性遺傳疾病、罕見疾病由於患者人數較少，過去較少有治療研究投入此領域，更遑論專門的治療藥物選擇，多數患者終其一生受疾病所苦，使得家庭照護負擔沉重，身心都承受了龐大壓力。臺大醫院兒童醫院李旺祚院長說明，先天性遺傳疾病其實並不罕見，全球罕病病友數目前已達3億人，但藥物發展卻仍面臨困境，近年來基因治療成為醫療發展趨勢，透過產學合作與國際資源接軌，將可提供患者更好的治療選擇，更可為基因遺傳型疾病患者帶來革命性的效益或救命關鍵，甚至可能根治疾病，扭轉希望。
產學聯手三階段目標 發展全方位照護體系
基因治療未來有可能成為翻轉患者治療進程的重要里程碑，為了持續突破、提供更好的治療品質，臺大醫院兒童醫院與輝瑞大藥廠協力合作，設定了三階段計畫目標：短期會密集促成醫學教育學術討論會、發展醫學研究計畫；中期階段則以建立照護共識、治療指引、促進產學合作為目標；長期目標則是希望藉此合作，持續推動臺大醫院兒童醫院成為基因治療的專責醫院，服務更多有需求的患者。
醫病共享決策 提升治療與生活品質
除了治療選擇，患者在治療的前中後期更需要諸多外部協助，然而過去這些需求時常遭到忽略，造成患者與照護者沉重的身心壓力。由於深知患者與照護者的辛苦，將以資料分析為基礎，打造全方位治療照護體系，包括前期評估、中期照護、後期追蹤，發展完整照護體系與國際接軌；此外，未來也將透過患者持續教育醫學計畫，協助建立符合醫病共享決策的友善醫療環境，不僅提升病友治療與生活品質，也為照護者卸下肩頭重擔，成為患者安心治療的堅實助力。
