作者：亞東紀念醫院 腫瘤科暨血液科主治醫師 余垣斌醫師
要判斷多發性骨髓瘤的治療是否有效，醫學上更明確的說法是如何評估治療的反應，目前國際上所依據的標準是國際骨髓瘤工作團隊(IMW)中各國專家制定的指引(guideline)，其中對於治療效果的定義與分類有明確的規範與共識。
骨髓瘤患者治療的反應如何，可以從幾個面向來追蹤：第一直覺想到的是症狀是否有改善。症狀的改善固然是最直接可以觀察到的變化，例如患者骨頭疼痛程度的改善等，但缺點是較為主觀並且難以量化。腎功能、貧血等骨髓瘤帶來的併發症雖然可以抽血追蹤數值是否改善，但因為影響的因素眾多，而且常常在骨髓瘤初步獲得控制之後，這些數值就已趨於正常，無法反映出之後骨髓瘤控制的成效如何，因此也並非理想的追蹤指標。第二則是追蹤骨髓瘤細胞分泌的單株免疫球蛋白(M-protein)，由於病患體內過高的球蛋白幾乎都是由癌細胞所產生，這個指標成了骨髓瘤獨有的、專一性和敏感度都相當不錯的”腫瘤指數”，這也是目前臨床上最常用來評估反應的檢驗。此外，由於血液中游離的免疫球蛋白輕鏈(serum free light chain)與M-protein的相關性很高，這個檢測也可以輔助M-protein而有更好的敏感度。對於某些特殊的骨髓瘤，例如約佔20%的輕鏈型骨髓瘤，由於M-protein不易測量，這個檢查更是評估的重要工具。第三是檢查骨髓中的癌細胞是否減少，雖然骨髓瘤細胞確實主要存在於骨髓之中，因此檢測骨髓似乎是很直覺的評估方式，但因為骨髓瘤常有分布不均的現象，而骨髓穿刺切片只在腸骨隨機取樣因此有可能會失真，而且穿刺檢查雖然安全，但不免會有些疼痛，常造成患者不適並視之為畏途，更重要的是，上述關於M-protein的檢測對癌細胞的定量常已相當準確，因此大部份的時候骨髓的追蹤檢查常可以以抽血來取代．最後一類方式是目前較為先進的做法，透過癌細胞的基因或表面免疫標記來監測微量的癌細胞，這一類的檢查目前在許多血液相關癌症的進展相當迅速，國內目前主要是採用流式細胞儀來分析骨髓瘤細胞上的特殊免疫標記，由於目前骨髓瘤藥物的效果愈來愈好，這類方法因為可以偵測到更微量的癌細胞，可以將之前判斷成效不錯的患者做更精細的確認，也可以用來早期監測癌細胞是否復發，未來將是評估骨髓瘤療效的另一重要工具。
藉由以上這些評估方式，我們就可以將治療的效果明確地定義成幾個類別，例如部分緩解(PR, 指M-protein下降超過50%)、非常好的部分緩解(VGPR, 指球蛋白下降超過90%)和完全緩解(CR, 指檢測不到癌細胞且M-protein消失)等等。在CR的患者，我們還可以透過前述第四項精密的檢測，再進一步區分出是否有微量殘存疾病(MRD)的存在。
在上面的說明中，大家可以了解，其實反應的評估與疾病的追蹤是一體的兩面，一般每個治療療程約三到四週，在每個療程結束後或下個療程開始前會進行評估，由於骨髓瘤可以追蹤M-protein，因此常常抽血就可以評估療效。治療結束後，則可以視患者的情況是否穩定，可以考慮放寬追蹤的頻率，例如改為兩到三個月追蹤一次。如果M-protein有上升的情形，一般會再重新評估以確認是否復發，以利之後治療策略的制定。
