不可不知的多發性骨髓瘤

多發性骨髓瘤是一種血液惡性腫瘤,源於骨髓漿細胞發生病變,又因會侵犯全身許多部位,因此稱為「多發性骨髓瘤」。這些產生病變的骨髓漿細胞會干擾人體正常的造血功能,並且分泌不具功能的免疫球蛋白,堆積在身體各器官之中造成類澱粉沈積,影響腎臟功能等;多發性骨髓瘤也會造成蝕骨性病變。因此最常見的四大臨床表現為:高血鈣、腎功能病變、貧血及骨痛骨折等。

在國內,多發性骨髓瘤的發生率在血液惡性腫瘤中僅低於惡性淋巴瘤及急性骨髓瘤;由於癌症的分期與病患預後息息相關,可惜的是,病患若已出現前述四大症狀,幾乎已進入第二期或第三期。不過,也有少數病患是在健檢中發現血中蛋白質異常而進一步檢查,這時則多屬第一期,預後相對較佳。

多發性骨髓瘤的治療目標,主要為延長存活期。約二十年前,多發性骨髓瘤的第一期的存活率約平均五年、第二期約二至三年、第三期僅半年至一年半間。但近十年因新藥物發展與治療方式不斷精進,已拉長整體的存活期,目前第一期已可達十年以上,即使是治療最困難的第三期,也可達三至五年。對於平均發病年齡約六十五歲的病患來說,若能拉長十年存活期,就已經接近一般人的平均壽命,值得欣慰。

在治療上,多發性骨髓瘤的第一線治療方式稱為「引導型治療」,目前以合併使用蛋白酶體抑制劑、免疫調節劑,加上類固醇等三合一藥物為主,治療期約四至八個月,即可讓病患進入穩定狀態,達到全部或局部緩解。接著可視病患體質狀況決定是否進行高劑量化學治療及自體幹細胞移植。相對於十年前,採用三合一藥物的引導型治療,因沒有化療的副作用,絕大多數的病患承受度都高,即使是高齡病患,仍有不錯的治療效果。此外,在第一階段引導型治療結束,或者於化療、幹細胞移植手術結束後,臨床仍會單獨使用免疫調節劑當做維持治療,以預防復發。

若不幸復發,則需進入第二線治療,這時則可選用上述類型的新一代藥物做二合一或三合一的組合使用。至於藥物的介入時機,則考量病患是否再度出現四大症狀。但也有醫師認為,若經評估病患屬於高風險復發族群者,定期回診可在症狀仍未出現時,一旦發現M蛋白逐漸升高,就先給予治療及早處置。

當然,藥物的組合使用仍會考量健保給付,多數醫師會在第二線情況下,是採用現行健保給付的第二代免疫調節劑併用類固醇為主,但如今健保已積極評估開放新藥物如第二代蛋白酶體抑制劑與單株抗體類藥物的給付,期望好的藥物能拉長病患的存活期。

以現行治療目標來看,若病患做完第一線三合一引導式治療,接著做幹細胞移植或化學治療,再使用免疫抑制劑做維持的話,一般穩定期可達三至五年;若復發採用目前的第二線或第三線藥物治療,已可拉長整體平均存活期約八至十年,治療效果與國外趨於一致;預估未來新藥加入後,存活期將更拉長,不啻為病患之福。

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