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好消息! 血友病突破性藥物預防治療新氣象

2018-04-24 健康醫療網/記者陳佳慧報導
  • 好消息! 血友病突破性藥物預防治療新氣象

    臺北醫學大學附設醫院血友病中心張家堯主任

    繼去年11月美國食品藥物管理局(FDA)核准通過「雙特異性單株抗體」使用於有抗體的A型血友病患者後,今年4月17日,美國FDA更進一步認定這個新藥為多數沒有抗體之A型血友病患的「突破性療法」,預料送件後將加快審核與上市,這個好消息發佈的時間正好遇到「世界血友病日」,對於病友們格外地有意義,而且是個巨大的鼓舞!

    85%出血位於肘、膝、踝關節處 恐影響行走

    臺北醫學大學附設醫院血友病中心張家堯主任接受訪問時表示,血友病患者因凝血因子的缺乏而長期反覆出血,85%出血都位在肘、膝、踝等大關節部位,導致關節病變,造成時常疼痛、肌肉萎縮及行動障礙等,對病患的生活影響鉅大,很多患者日常生活嚴重受限,甚至嚴重影響學業、工作與人際關係。

    目標為「零出血」!  「預防性治療」為先進國家血友病標準治療

    張家堯主任說明,在2007年前,血友病治療是以「需時治療」為主,然而出血後才治療,關節仍會很快受損病變;2007年時,嚴謹的醫學研究證實規律的「預防性治療」可大幅降低關節出血頻率並預防關節病變,因而成為先進國家血友病的標準治療方式,朝向「零出血」的目標邁進。雖然自2014年起,「預防性治療」納入健保給付,但仍有將近五成A型血友病患沒有接受「預防性治療」,原因在於患者每週需要接受1~3次靜脈注射,每年打針多達52~156次,居家治療時需自行找靜脈打針,無論是頻繁打針、找不到血管注射或是打針的疼痛,都成為病患心中的夢靨,而降低了預防性治療意願。

    「雙特異性單株抗體」大幅減輕預防性治療的重擔

    張家堯主任進一步說明,「雙特異性單株抗體」是模擬第八凝血因子的單株抗體,能夠在出血時將第九與第十因子媒合在一起活化第十因子,而達到所需要的止血反應。研究顯示,使用「雙特異性單株抗體」治療後,病患出血次數顯著地減少。與傳統凝血因子比較,此種新藥最大的突破點在於:

    1. 半衰期特別長(4~5週),可以每二週施打一次,使得每年打針的次數下降到26次。

    2. 為皮下注射,不需要辛苦地找血管打針,大幅減少每次注射的時間。

    3. 不會產生凝血因子的抗體,也就是不會使原有傳統的第八凝血因子治療失效,這極為重要。

    這三大特點使得此新藥堪稱是血友病領域中革命性的治療藥物!難怪美國FDA於今年4月,進一步認定此藥物為無抗體之A型血友病患突破性治療藥物。張家堯主任表示,傳統的預防性治療需要頻繁的打針注射,成了病患不可承受之重,然而「雙特異性單株抗體」給藥頻率少、用藥方便,可以大幅減輕病患頻繁打針的重擔,可望提升病患接受標準治療的意願和決心,進而改善生活品質。

    更好的預防性治療 血友展望美好未來

    張家堯主任表示,「世界血友病日」乃國際上為紀念法蘭克·舒納波先生對於血友病患的貢獻,並喚起大眾對於血友病正確認知的日子,今年的主題正好是「分享知識讓我們變得更強壯」,意指分享血友病醫療照護的知識,能夠幫助血友病患得到有效的醫療資訊、帶來更好的健康管理而活得更加美好。今年這個日子,突破性新藥的認定,將加速血友病醫療的進展。病患能夠規律地接受「預防性治療」,就能與一般人無異,不必過度擔心出血,活出更豐盛的人生。