小恩3歲時出現反覆發燒、腳痛、走路跛腳的情形，父母帶他至骨科就醫，一開始被當作關節炎治療，但隨著不明原因的發燒越來越頻繁，轉診至林口長庚醫院兒童血液腫瘤科後，才被診斷為第四期高危險群神經母細胞瘤。在完成所有治療療程一年後，神經母細胞瘤復發，因復發後能有效控制腫瘤的藥物有限，且必須自費，其家庭無力負擔，經過快2年的奮鬥，小恩最後仍不敵病魔離世。

小瑞2歲時被診斷為第四期高危險群神經母細胞瘤，持續在林口長庚醫院接受治療，至今7歲多已復發四次，且骨頭疼痛感也越來越強烈，嚴重影響生活品質，有時候甚至需要使用到嗎啡類止痛藥才能有效止痛。小瑞被剝奪了校園生活，他的世界只剩家裡與醫院來回。GD2抗體治療雖能有效控制神經母細胞瘤的復發，但高昂的藥物費用勢將拖跨家中經濟，無力的父母看到小瑞因反覆復發而日漸消瘦，每每潸然淚下。

常見兒童癌症　神經母細胞瘤死亡率高

林口長庚兒童血液腫瘤科陳世翔主任指出，神經母細胞瘤是兒童癌症當中，除了腦瘤、淋巴瘤之外，最常見的實體惡性腫瘤，約占兒童癌症的7.8%左右，但在兒童癌症死亡占比卻高達15%。

神經母細胞瘤患者的疾病分期中，低危險或中度危險群病患者屬於預後較好的族群，一般來說接受手術或化學治療就有很好的預後，二十年的存活率可達八成以上；但是一半以上的神經母細胞瘤患者屬於高危險群，在台灣，每年約有10-15位高危險群神經母細胞瘤的癌童，復發率極高，二十年的存活率僅剩三成。

大規模跨國臨床試驗　GD2抗體免疫療法成效佳

為突破治療困境，林口長庚醫院幹細胞與轉譯癌症研究所陳鈴津院士主持一項大規模跨國的臨床試驗，研究團隊從2009年至2015年間，持續納入接受GD2抗體免疫治療後的患者，長期追蹤受試者人數高達1,183名，這是目前此類罕見疾病接受一致性免疫標靶治療的最大規模研究。

分析結果顯示，接受GD2抗體免疫治療組和標準治療組相比較，五年無復發存活率為(61% vs.46%)、總存活率(72% vs.56%)，即使在662名大於18個月第四期高危險群的癌童中，表現依然亮眼，五年無復發存活率和總活存率分別為57%和71%。這項研究成果已發表於2022年12月「臨床腫瘤學雜誌(Journai of Clinical Oncology) 」。

林口長庚醫院賴瓊慧副院長表示，陳鈴津院士作為免疫標靶治療的先驅，發現GD2抗體可以與神經母細胞腫瘤表面的GD2抗原結合後，誘發免疫系統攻擊並殺死癌細胞，是數十年來高危險群神經母細胞瘤治療的重大突破。這些患者的存活率，鏗鏘有力的證實了GD2抗體在高危險群神經母細胞瘤患者有顯著的療效，也可以幫助此類罕見癌症病童延長壽命。

GD2抗體免疫療法2015年上市　台僅專案引進需自費

臺大醫院小兒血液腫瘤科盧孟佑醫師分享經驗指出，神經母細胞瘤在2015年陳鈴津院士發展出新的免疫療法GD2抗體上市後，臺大醫院治療團隊積極以專案進口方式引進，針對移植後和復發高危險群病童治療，目前有10幾位病童治療使用過，在維持性治療或復發後合併化學治療使用，腫瘤治療反應不錯。

陳鈴津院士表示，GD2抗體已於2015年美國食品藥物管理局(FDA)核准上市，同年8月，歐洲藥品管理局(EMA)也正式給予藥證許可，可惜的是，在台灣許多適合使用GD2抗體的癌童家庭都在高價的自費藥物前望之卻步，無力的被迫放棄最後一絲希望。研究團隊衷心的希望在不久的將來，能聽到台灣健保的好消息。